文

常建华菠萝

文

常建华医学博士

医院肿瘤内科主任医师；中国临床肿瘤学会非小细胞肺癌专委会常务委员

（一）

前段时间一篇叫《我在美国治肺癌》的文章火了。

作者是70岁的楼钦元，本身就是一位专业人士。他毕业于浙江医科大学医学系，年代初赴美从事医学研究，直到年从一家顶尖制药公司癌症研究岗位退休。

年，他被诊断晚期非小细胞肺癌后，先尝试了免疫疗法，但效果并不好，在绝望之际，他幸运地加入了一个叫BLU-（药物名：Pralsetinib）新药的临床试验，结果柳暗花明又一村。

按他的话讲：“半年过去了，综合4次CT检查报告、多次肿瘤标志物检测结果以及我的自我感觉这三个方面的证据，我终于可以说，我正在逐渐康复。”

对读者最震撼的一张图，要算下面这个。他吃药一段时间后，居然时不时就会直接咳出一些坏死的肿瘤。真是所谓的“眼见为实”啊。

BLU-（Pralsetinib）这个药对老爷子为什么效果这么好呢？

因为经过基因测序，发现他的肿瘤有RET融合变异，而BLU-正好是针对它的靶向药！

BLU-是美国BlueprintMedicines公司研发的新型RET靶向药，专门针对RET基因变化的肿瘤，包括非小细胞肺癌。说起这个公司，和我还有点小渊源。它位于波士顿，就在我以前工作的公司附近，我也去拜访过几次。它的核心科学家里有好几位我的前同事，都非常优秀。

这个新药离中国患者并不远。年基石药业获得了BLU-在大中华区的权益，正式把这个药带到了中国。据我所知，目前它在国内针对接受过化疗患者的临床试验已经入组完毕，而一线治疗的研究正在招募。

今天我们就一起来聊聊这个药。

（二）

RET是一个对细胞生长非常重要的基因。它常见的致癌变化有两种：融合变异和点突变，主要存在于肺癌和甲状腺癌中。

30年前，意大利的科学家首先在人体甲状腺癌中发现了融合变异的RET基因，后续大量研究都证明了这是一个重要的肿瘤驱动基因。RET融合变异的患者在非小细胞肺癌中相对罕见，只占到1%~2%，但由于肺癌患者总体数量很多，因此RET融合变异的肺癌患者数量并不少，中国每年应该有近一万人。

什么样的肺癌患者容易出现RET融合变异呢？

RET融合变异患者的特征和EGFR或ALK突变的比较类似，那就是腺癌患者比例高，不抽烟的患者比例高，年轻患者比例高！

而且RET融合变异的肺癌对PD-1类免疫疗法不太敏感，有效率不超过5%，加上以前也缺乏好的靶向药，因此基本只能化疗。最近几年，BLU-，LOXO-等新型RET靶向药终于出现，展现了非常不错的疗效，副作用也比化疗小了很多。

所以还是建议大家要戒烟，因为虽然不吸烟也可能得肿瘤，但至少会好治一点。

（三）

对于肺癌靶向药，我们最

转载请注明:http://www.aoakn.com//mjcczl/14574.html