当地时间3月29日，Incyte公司宣布，欧盟委员会（EC）正式批准强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre（pemigatinib）的上市申请，主要用于治疗已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。这是继Pemazyre作为全球首款晚期胆管癌靶向疗法在美国加速获批上市后的又一喜讯。此次pemigatinib在欧盟获批，对于胆管癌靶向疗法领域来说是一个重要的里程碑，它是欧盟近年来批准的首个胆管癌新型治疗方案，它可能标志着结胆管癌化疗的时代终结。胆管癌是一种高度恶性的、来源于胆管上皮细胞的肝内第二大常见肿瘤，占所有原发性肝脏恶性肿瘤的10%-20%。近年来，胆管癌发病率和死亡率在全世界范围内不断攀升。然而目前，针对胆管癌的临床治疗方式选择非常有限，以早期患者进行手术、中晚期患者进行化疗为主，但由于胆管癌缺乏特异性分子靶点且易产生耐药，因此手术切除是目前唯一有可能治愈胆管癌的方法。随着精准医学的发展，靶向药物和免疫药物逐渐走进大众的视野。大量研究发现，FGFR（成纤维细胞生长因子受体）作为一类典型的受体酪氨酸激酶（RTKs），可在细胞膜上表达，被细胞外信号刺激和激活，因此，FGFR在肿瘤的发生和发展中的作用逐渐引起了科学家的重视。值得一提的是，迄今为止，全球范围内获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的选择性抑制FGFR只有强生公司的“Balversa”和Incyte公司的“pemigatinib”。年，强生旗下杨森（Janssen）开发的口服泛FGFR抑制剂Balversa成为全球首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法，同时也是全球首款获批上市的FGFR靶向药。去年4月，“pemigatinib”作为全球首款晚期胆管癌靶向疗法在美国加速获批上市。此前，该药曾获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。欧盟委员会的这一决策是基于一项名为“FIGHT-”的Ⅱ期临床数据，该研究共招募了名患者，在每天口服13.5mg剂量的Pemazyre21天后，参与者的总体缓解率（ORR）为37％。在不良反应方面，一方面该药可能会使患者出现低钠血症，另一方面，可能会导致孕妇血肌酐升高，影响胎儿的健康。当下，FGFR已成为行业热门研究领域，更是“不限癌种”疗法聚焦的靶点之一。除了全球范围内已获批上市的两款FGFR抑制剂外，强生、辉瑞等大型医药公司，以及诺诚健华、信达生物、基石药业、再鼎医药、和黄医药等多家中国创新药企都在进行FGFR靶向疗法的开发，其中辉瑞公司的重组人类FGFR3诱饵蛋白候选药“TA-46”有望成为治疗软骨发育不全潜在“first-in-class”生物制剂。

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参考资料：

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